□ 연구개발 목표 및 내용 ◼ 최종 목표 급성·아급성 TBI 환자를 대상으로 한 동결제형화한 말초신경양 미세조직구의 임상I/Ila 연구 IND 승인 획득
◼ 전체 내용 성체줄기 세포 원료의약품을 TBI 동물 모델에 적용하여 미세조직구 이식기술의 최적화 및 프로토콜을 확립한 뒤에 임상시험 계획을 수 립함. 이어서, 급성 아급성 TBI 환자를 대상으로 한 허가용임상시험 IND 승인 획득을 위한 말초신경양 미세조직구 안정성 평가를 시행.
◼ 1단계 ❏ 목표 급성 및 아급성 TBI 환자를 대상으로 한 동결재형화한 말초신경양 미세조직구의 임상 1/2a 상 IND filing 또는 첨단재생의료 심의위원회임상연구계획서 승인 ❏ 내용 • 말초신경 유래 성체줄기세포 원료의약품 세포은행 구축 • TBI 동물모델의 구축 및 검증 • 척수강 내 투여경로를 통한 미세조직구 이식기술의 최적화 및 프로토콜 확립 • 말초신경양 미세조직구의 Xeno-Free 산업화 제조기술 개발 및 검증 • 말초신경양 미세조직구의 TBI 동물모델에서의 유효성 평가 및 작용기전 규명 • 말초신경양 미세조직구의 무혈청 동결제형 개발 및 검증 • 동결제형화 말초신경양 미세조직구의 안정성 평가 • 척수강 내 투여경로를 통한 미세조직구의 반복투여 GLP 독성 및 종양원성 평가 • 말초신경양 미세조직구의 면역원성, 유전자 안정성 및 유전자 계통 평가 • 임상시험계획 수립, 계획서 작성 및 IND Filing • 척수강 내 투여경로를 통한 미세조직구 생착율 및 생체 내 분포
◼ 2단계 ❏ 목표 급성 및 아급성 TBI 환자를 대상으로 허가용 임상시험 IND를 승인획득하고 임상시험 1/2a상에 진입하고자 함. ❏ 내용 • 급성 및 아급성 TBI 환자를 대상으로 한 허가용 임상시험 IND를 승인 획득 - CMC 및 GMP 자료 보완을 통한 임상시험계획서 보완 - 지속적 대관업무 및 토의를 통한 추가 자료 확보 - IND 임상시험 승인 및 I/IIa 임상연구 진입 • 동결제형화 말초신경양 미세조직구 안정성 평가 - 안정성 평가 항목; 생존율, 함량, 확인 및 순도, 무균 및 마이코플라즈마 부정시험 - 안정성 평가 기간; 24 및 36개월 - 완제의약품 보관 온도; -75℃ 및 -35℃ (Vapor Phase of LN2 Tank)
□ 연구개발성과 외상성 뇌손상 치료를 위한 말초신경양 미세조직구의 척수강 내 다회 투여의 비임상 유효성 검증 및 IND filing
□ 연구개발성과 활용계획 및 기대 효과 치료효과를 극대화하기 위한 실험을 통해 실제 환자에 적용 가능한, 말초신경양 미세조직구를 활용한 세포치료제 치료법을 개발하였으며, IND filing을 통해 인체에서도 치료효과를 검증하여 신경조직 재생 효율 및 안정성 평가 플랫폼을 구축할 수 있을 것으로 기대함.
(출처 : 요약문 2p)
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